基因疗法恢复盲犬视力

【法新社巴黎4月27日电】科学家利用基因疗法恢复了一只先天失明小狗的视力，这一成果给患有类似疾病的婴儿带来希望。
科学家们关注的基因是RPE65，它控制的一种蛋白质参与光感受器中颜色的形成。位于视网膜中的光感受器，能够把光转变为可传导到大脑的神经脉冲。
RPE65有缺陷意味着光感受器无法工作，并且视网膜会逐渐退化。
如果RPE65基因出现缺陷，将会导致婴儿患莱贝尔先天性黑蒙，这是一种先天性使视力极差或接近失明的罕见疾病。
由宾夕法尼亚大学琼·贝内特带领的研究小组说，他们成功地利用一种基因疗法矫正了狗的基因缺陷。
他们在最新一期的《自然遗传学　》月刊上刊登了试验过程。首先，他们从患有这种疾病的狗身上取出视网膜细胞，然后用失去了毒性并且携带正常RPE65基因的病毒感染这些细胞。
最后他们把修正好的视网膜细胞重新注入狗的眼中，使这只狗能够像视力正常的狗一样对光线做出反应。
该研究小组说，他们对恢复患有莱贝尔先天性黑蒙的儿童的“一些功能性视力”感到乐观，因为这些儿童虽然细胞不能工作，但这些细胞要过一段时间才会退化，所以非常适合基因疗法。