基因疗法挽救了威尔科

基因疗法挽救了威尔科
【法国《费加罗杂志》12月2日一期文章】题：重获新生的威尔科
原文提要　威尔科出生时没有任何免疫力。今天，这个荷兰的小宝贝已有14个月大了。阿兰·菲舍尔教授、玛丽娜·卡瓦扎纳—卡尔沃教授及其医疗小组采用基因疗法，成功地救治了威尔科。
先天怪病
他来到人世，天生就患有一种奇怪的病。威尔科1999年9月27日在斯内克医院产科一出生，就因为抽取了坏基因牌而患有不治之症。经最初验血证实，这是一种十分可怕的疾病，即“与X染色体有关的多项免疫严重缺陷”。
孩子被转送到荷兰著名的乌得勒支医院，那里的医生用最通俗易懂的话告诉孩子的父母，“……没有白血球、没有免疫力。最初的感冒会夺走他的性命”……特奥和罗莲·康拉迪这对荷兰夫妇惊得目瞪口呆。或许，医生希望他们有勇气、力量或信心，可是，金发妻子罗莲却联想到了过去的不幸。她和丈夫陷入对往事的回忆中，再次想起了他们的女儿威尔玛，1993年7月出生的威尔玛在5岁时被脑瘤夺去了生命。
在乌得勒支医院长长的走廊里，康拉迪夫妇再次面临不幸，他们此番把小威尔科交给了科学。特奥和罗莲带走的只是孩子的照片，这是孩子刚出生几天时母亲穿着灭菌外科服和戴着面具给他喂奶的照片。
康拉迪夫妇每天都来看这个像气泡一样的隔离间，因为这个无菌“玻璃缸”里面有他们的孩子。
他的父亲讲述说，“他在那里面几乎总是在睡觉”……
走出“玻璃缸”
终于有希望了。10月的一天，一名荷兰医生谨慎地与特奥攀谈起来。
威尔科的父亲回忆说，“他在法国与菲舍尔教授一起工作，听说有一种专门针对先天免疫缺陷儿童的新疗法正处在研究中”。
1999年10月18日，出生21天的威尔科来到巴黎内克尔医院菲舍尔教授诊室的一个新的隔离间。由于威尔科还是婴儿，这增加了手术的难度。第一次在骨盆做穿刺术失败了，而那里是提取足够骨髓的唯一机会。
威尔科的妈妈解释说，“医生们没能提取到足够的干细胞”。
3天后，菲舍尔教授进行了第二次尝试。第二次尝试令人满意，但医生们却知道不能过早地乐观。不管怎样，那天晚上，特奥和罗莲总算第一次抱着些许希望睡着了。他们两人都知道，在内克尔医院的全国保健和医学研究所的免疫血液儿科学实验室，玛丽娜·卡瓦扎纳—卡尔沃教授的研究小组已开始了神奇的基因试验操作。
一周的时间过去了。10月29日，进入威尔科干细胞（造血细胞）中的修复基因，通过静脉被重新注入威尔科的体内。
到了11月中旬，威尔科的父母知道治疗获得成功。26日，最后一次在无菌间里喝过奶之后，他们的儿子走出了隔离间。
在他们位于荷兰北部的斯哈讷豪特姆村庄，邻居们在大街上挂起了旗子，庆祝他们回来。
这都是一年前的事情了。从此，康拉迪一家重新开始谈论未来和制定一些家庭计划。
以下是阿兰·菲舍尔教授回答记者提出的问题：
《费加罗杂志》问：如果没有基因疗法，威尔科会得到怎样的治疗呢？
阿兰·菲舍尔教授答：威尔科患的是与X染色体有关的多项免疫严重缺陷。如果没有基因疗法，他只能接受目前的唯一疗法，即从其父亲或母亲身上提取骨髓，进行移植。手术能否成功还不一定。如果手术失败，有可能出现并发症，进而导致孩子死亡。
问：如果你的治疗失败了，威尔科是否会一直呆在隔离间里呢？
答：我们决不会让一个人终生呆在隔离间里。很久以前美国人曾做过一次尝试。法国一直采取骨髓移植法。不过，要知道，源于父母的骨髓移植成功的比例是60%。在其它的情况下，孩子都是死于并发症。
问：今天，人们知道，你凭借着新疗法成功地救治了威尔科。这种疗法都包括哪些内容呢？
答：治疗主要是在全身麻醉的情况下从病人身上提取骨髓。从这个荷兰小病人身上提取的骨髓由玛丽娜·卡瓦扎纳—卡尔沃教授研究小组处理。在我们工作的内克尔医院基因和细胞治疗实验室的特定地方，故意让细胞受病毒的感染。这是一种含有病人基因的病毒。它无害，能够使骨髓细胞受到感染。感染需要4天时间。接下来，病人的细胞经过清洗，通过静脉注射的方式被重新注入病人体内。
问：研究这种方法用了多长时间呢？
答：我们花了10年的时间。我们已在老鼠身上做了试验。接下来还需要保证，这种方法是可信的、没有危险且有效。
问：威尔科是第一个被治疗的病人吗？
答：不是，我们在给他治疗时已从另外两个孩子身上看到了我们这种方法的疗效。我们已注意到症状在消失。
问：关于威尔科，你什么时候知道治疗产生效果了呢？
答：当我们看到他血中出现了原本没有的T淋巴细胞。
问：你们证明了什么呢？
答：我们已证明，除了今天展现在威尔科面前的前景以外，基因疗法是一门科学，它能够有效地对这种具体的病例产生作用。然而，基因疾病有许多种。我们无法在短期内考虑为和威尔科的病类似的一些疾病实行这一技术。和威尔科患有同样病的人缺乏T淋巴细胞。
问：威尔科完全得救了吗？
答：好消息是这种疗法可以行得通……不过，这个孩子依然受监护，必须看到1年或10年后威尔科会怎样。为了走得更远一些，还需要等待。我认为，重要的是不要给病人虚假的希望。
问：你的发现是否可能推进有关治疗先天性粘液稠厚症的研究呢？
答：先天性粘液稠厚症是另外一种严重的疾病，有关治疗方法的研究涉及科学和技术的进步，而这与我们所进行的研究从本质上来看是不同的。不存在一种万能的基因疗法，但每种疾病会有一种治疗方法。