阿尔茨海默病药物研发获新进展 将寻求美国FDA加速审批

在多个针对阿尔茨海默病药物开发的疗法项目失败后，日前终于有好消息传来。卫材和Biogen公司周二宣布，在一项1800人参与的大型临床试验中，他们的实验性阿尔茨海默药物lecanemab证明可显著减缓疾病早期患者的认知功能衰退，这让人们看到曙光。

 

与安慰剂相比，lecanemab将患者脑萎缩疾病的进展减缓了27%，达到了该研究的主要目标，这将为急需有效疗法的患者及其家人带来希望。目前该药物正在寻求美国FDA的加速批准，FDA预计有望在明年1月初做出决定。

 

Lecanemab药物的临床结果证明了β淀粉样蛋白导致阿尔茨海默病的假说，这种药物可将早期阿尔茨海默氏病患者的大脑中去除β淀粉样蛋白，以达到延缓疾病的作用。

 

尽管长期以来，淀粉样蛋白假说受到了一些科学家的质疑，这种质疑声在美国批准了Biogen公司的Aduhelm药物后变得更为高涨。批评者呼吁提供更多证据证明淀粉样蛋白靶向药物的有效性以及是否值得为此花费如此高的代价。迫于争议，Biogen公司已经将该药的价格从最初的每年56000美元降至每年28000美元。

 

Lecanemab与Aduhelm的作用机制略有不同，该药物靶向的是尚未聚集在一起的淀粉样蛋白沉淀物，而且副作用相对于Aduhelm更小，有望创造一个数十亿美元的市场。

 

华山医院神经内科郁金泰教授对第一财经记者表示：“市场上现有的治疗阿尔茨海默病的药物，基本上都只能够缓解疾病的症状，而不能延缓疾病的进程，对于用药来说，肯定是在疾病早期，越早用药效果越好。”他表示，在用药后，如果能够将疾病症状维持在轻度认知障碍和轻度痴呆阶段，那么这些药物就算是能有效延缓疾病的进展。

 

 

阿尔茨海默病是痴呆症的一种。有统计数据显示，在痴呆症患者中，阿尔茨海默病（AD）患者占比高达60%至80%。

 

根据阿尔茨海默病国际组织的数据，在全球范围内，到2050年，如果仍然没有有效的疗法，全球罹患阿尔茨海默病的人数将达到近1.4亿。

 

除了卫材和Biogen之外，罗氏等跨国巨头公司也在开发阿尔茨海默病疗法。该公司希望对阿尔茨海默病患者的疗效给出明确的答案。

 

相较于发达国家，我国AD药物的研发起步较晚，临床管线单薄，且多为中药类产品以及传统靶点的临床研究。

 

第一财经记者通过梳理公开资料发现，目前国内市场上为数不多的几款治疗阿尔茨海默病的药物，比如多奈哌齐、利斯的明、加兰他敏、美金刚等，仍为过去10年至20年中批准的药物，而且这些药物均是国外的原研药物。我国近年来仅有条件批准上市了一款甘露特钠胶囊。